Después de más de 20 años intentando demostrar el papel clave de la proteína Myc en el desarrollo y expansión de algunos tipos de cáncer y el potencial terapéutico que tendría inhibir este gen en algunos tumores como el de pulmón, la investigadora Laura Soudek y su equipo del Vall d’Hebron Instituto de Investigación (VHIO) han logrado, por primera vez, desarrollar un fármaco –una miniproteína inhibidora de Myc–que ha demostrado una efectividad del 100 por 100 en modelos animales afectados por esta enfermedad.
«Durante años, los oncólogos han tenido reparos para apuntar hacia esta proteína porque se encuentra escondida en el núcleo de la célula y, además, está involucrada en algunos procesos vitales como el del crecimiento o la regeneración de tejidos», precisa la investigadora en declaraciones a este diario. Su equipo fue el que en 2008, en una investigación publicada en la revista «Nature», abrió la veda a esta proteína al demostrar en ratones que inhibirla no implicaba apenas efectos secundarios y «tenía efectos extraordinarios». «Desde entonces, se convirtió en una preciada diana terapéutica», precisa la experta.
Vía intravenosa
Ahora, el equipo liderado por Soucek, investigadora principal del Grupo de Modelización de Terapias Anti-Tumorales en Ratones del VHIO, han desarrollado un fármaco administrable vía intravenosa que ha demostrado en ratones una gran efectividad en casos de cáncer de pulmón no microcítico, el tipo más agresivo y letal en mujeres y hombres. Se trata de Omomyc, una miniproteína inhibidora de Myc, desarrollada por Peptomyc S. L., una spin-off vinculada al VHIO.
En un estudio publicado en la revista «Science Translational Medicine» los investigadores del VHIO demuestra en ratones que Omomyc puede usarse con eficacia y sin apenas efectos secundarios en casos avanzados de este tipo de tumor tan maligno.
Los resultados revelan que el tratamiento logró curar la enfermedad e un 50 por ciento de los ratones y en el otro 50 por ciento restante «hubo una regresión del tumor hasta formas más benignas». «Los resultados son espectaculares y el hecho de que en algunos de los animales utilizados se haya inyectado un tumor humano nos da más probabilidades de éxito cuando arranquen los ensayos clínicos», precisa la científica. Destaca, asimismo, el logro que supone este paso definitivo hacia el ensayo en humanos. «Habíamos probado con terapia génica la efectividad de inhibir la proteína Myc en la mayoría de cánceres. Ahora hemos trasladado lo que hallamos en terapia génica en un fármaco que, además, se administra vía intravenosa, lo que implica que llega a todas las partes de nuestro cuerpo, algo decisivo cuando hablamos de un cáncer con altas probabilidades de metástasis», matiza Laura Soucek.
«Hemos creado una miniproteína capaz de penetrar en dos membranas, la celular y la nuclear. Consigue llegar hasta la proteína Myc, la ataca y la bloquea y, además, no tiene efectos tóxicos», añade.
Ensayos clínicos en 2020
Tras demostrar la efectividad de esta miniproteína inhibidora en ratones, el siguiente paso será arrancar los ensayos clínicos, probablemente en 2020.
«En modelos animales ha demostrado que es capaz de curar a la mitad de los afectados y benignizar la enfermedad en la mitad restante. Ahora falta demostrar que ese éxito se traslada a humanos por eso debemos tener por ahora prudencia», concluye la investigadora. Si demuestra ser efectivo en los ensayos clínicos, el fármaco podría comercializarse en 2023.